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金賽增長效生長激素療效大于短效

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  目前我們國內(nèi)治療矮小的生長激素有粉劑,水劑,但是這些藥都是要每天用藥,也就是每天睡覺之前要打針的。對于有些生長激素缺乏導致矮小的孩子,應(yīng)該用到身高接近成人的身高,骨骺閉合我們才停止用藥,確實對這些孩子來講是個漫長和痛苦的治療過程。因為有的孩子就怕打針不愿意打,有時候他會漏針,這樣對我們的治療效果還是有一定的影響的。

  長效的生長激素的上市,對我們醫(yī)生和患者來講都是很高興的事情。因為長效的生長激素只要一周打一次,而且通過臨床觀察,長效生長激素和目前我們每天打的生長激素療效是一致的。目前來看,也沒有什么副作用。那么這樣的話患者就會減少每天打針的痛苦,同時對那些住校的孩子來講更方便了,一個星期在家給他打一次針,對孩子是一個很大的幫助和優(yōu)點。現(xiàn)在我有一個病人已經(jīng)在登記了,因為這個孩子前幾天來看病就說每天要打針確實是接受不了,那我說長效馬上要上市了,到時通知他來配這個長效的生長激素??梢娺@對家長是非常高興的一件事情,對患者也是有利的。

  金賽藥業(yè)的長效制劑PEG化的水劑我們是參加了二期和三期的臨床試驗,那么大約有一百個左右的病人接受了臨床的驗證。在臨床二期和三期的試驗過程當中,我們總體感覺到長效制劑患者容易接受,依從性比較好,因為一周只需要打一次,而短效是每天晚上要注射,孩子比較痛苦,所以長效在便利性方面肯定是優(yōu)于短效。另外我們還感覺到一些部分缺乏的孩子,長效制劑每公斤體重0.2mg的劑量,它的療效要優(yōu)于一般的短效制劑。這個是我在整個臨床試驗過程中感覺到的兩點,所以我覺得在便利性和有效性方面長效都是優(yōu)于短效的。

  確實,生長激素是一個很好的藥,但是它特殊的用藥方式是需要每天打針,給孩子每天的注射是很痛苦的,特別是比較小的孩子難以堅持,再有也會耽誤家長很多的時間,因為每天要用藥,所以這樣的情況致使患兒不容易接受,家長也不容易堅持,所以正規(guī)的長療程治療的孩子還是不夠多的,這樣影響了長期治療的效果。

  對于接受短效生長激素治療的孩子經(jīng)過長期的追蹤隨訪發(fā)現(xiàn),大概有23%的孩子每個月會漏打3針,甚至更多在兩年的治療過程中,大概有10-15%的孩子,漏打了處方劑量的50%,50%的孩子沒有按照醫(yī)生的處方正規(guī)嚴格的用藥,這樣來看短效生長激素治療的依從性是不夠好的,有待提高。

  長效生長激素的問世可以說是生長激素治療的又一次飛躍和重要的里程碑,對很多的孩子來講是一個福音。很多的孩子可以減少注射的次數(shù)同時減少他的痛苦,也減輕了家長的負擔,再就是一些住校的孩子由于注射不方便,可能失去了治療的機會。那么長效上市以后,這些孩子就可以接受治療了。同時對于年齡偏小的孩子,我們用長效生長激素也能夠使這些孩子耐受了,所以說這個長效水劑的上市肯定能夠使更多矮小的孩子接受治療。能夠圓他們長高的夢想。

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