2022年10月11日，合源生物科技(天津)有限公司(以下簡稱“合源生物”)與中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學科學院血液學研究所)聯(lián)合宣布，合源生物赫基侖賽注射液(擬定)(CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel)在用于治療成人復發(fā)或難治性急性B淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)的關鍵臨床研究中達到主要研究終點。該項研究是一項單臂、開放、多中心的關鍵臨床研究，由中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學科學院血液學研究所)王建祥教授擔任主要研究者，在全國10家臨床中心開展，旨在評價自主創(chuàng)新靶向CD19 CAR-T藥物赫基侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的有效性和安全性，主要療效終點為IRC評估的3個月時總體緩解率(ORR)。研究結果表明，赫基侖賽注射液在治療成人r/r B-ALL患者中展現(xiàn)出優(yōu)異臨床療效且安全性良好。詳細研究結果數(shù)據將在國際學術會議/期刊發(fā)表。

　　急性B淋巴細胞白血病(B-ALL)是常見的血液惡性腫瘤之一，成人患者較兒童患者整體生存更差。成人B-ALL初治后復發(fā)率高，約60%的患者最終會進展到r/r B-ALL。r/r B-ALL患者預后極差，臨床缺乏有效治療手段，生存期僅2-6個月，中國患者近30年生存無顯著改善。成人r/r B-ALL嚴重危及生命，存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生存質量。目前，中國尚未有治療成人r/r B-ALL的CAR-T產品獲批上市。

　　赫基侖賽注射液是合源生物擁有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療藥物產品，其具有全球獨特的CD19 scFv(HI19a)結構和國際領先的生產制造工藝，并獲得了多項國家發(fā)明專利?；趦?yōu)異的臨床療效，赫基侖賽注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation， ODD)，該產品是中國第一款率先達到臨床研究終點的白血病領域CAR-T產品，也有望成為第一款針對CD19靶點的國產全自主創(chuàng)新CAR-T產品。

　　合源生物首席醫(yī)學官CMO陳長汀博士(Changting C Haudenschild，M.D.)表示:“赫基侖賽注射液在治療惡性度極高的成人r/r B-ALL關鍵臨床研究達到了主要療效終點，研究結果證明CNCT19治療成人r/r B-ALL的臨床療效顯著，各研究間的有效性結果穩(wěn)健，且疾病緩解持久。我們期待赫基侖賽注射液盡快上市，為成人r/r B-ALL提供有效治療手段。同時，赫基侖賽注射液針對兒童及青少年r/r B-ALL和r/r NHL的注冊臨床研究也在進行中，期待其惠及更多患者?！?/p>

　　合源生物首席技術官CTO王永增博士表示:“赫基侖賽細胞注射液擁有全自主開發(fā)的先進生產工藝，關鍵參數(shù)達到國際領先水平。在治療r/r B-ALL的注冊臨床研究中，細胞藥物生產成功率達到100%。我們將進一步完善全流程醫(yī)學質量控制體系和規(guī)?；a供應體系，為赫基侖賽細胞注射液的臨床應用保駕護航。”

　　合源生物首席科學官CSO周立博士表示:“通過赫基侖賽注射液研發(fā)的快速推進，合源生物已建立起高效的技術平臺和研發(fā)體系。我們將深入和聚焦推動技術創(chuàng)新，持續(xù)輸出具有國際競爭力的覆蓋血液腫瘤和實體腫瘤等疾病領域的差異化自體型、通用型管線產品，讓更多患者能夠獲益于創(chuàng)新細胞藥物治療?！?/p>

　　合源生物首席執(zhí)行官CEO呂璐璐博士表示:“赫基侖賽細胞注射液是公司首個核心產品，我們將于近期正式向國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提交新藥上市申請。我們相信，該產品在中國的上市，將一改國內CAR-T藥物依賴進口技術和產品的局面，解決國內患者CAR-T藥物‘用得上’且‘用得起’的問題，同時，也將進一步推動中國CAR-T藥物進入全球競爭的格局，壯大細胞藥物新藥創(chuàng)制‘中國力量’?！?/p>

　　中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學科學院血液學研究所)副所院長、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心主任王建祥教授表示:

　　“成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病存在巨大的未被滿足的臨床需求，赫基侖賽注射液在已經進行的中國多中心注冊臨床研究中展現(xiàn)了顯著的臨床價值，有望改寫中國成人r/r B-ALL患者治療現(xiàn)狀，為患者帶來長期生存希望。同時，感謝赫基侖賽細胞注射液研發(fā)團隊、臨床研究者團隊、尤其是受試患者為之付出的努力!”

　　關于合源生物

　　合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細胞與基因創(chuàng)新技術驅動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領先的細胞治療藥物研發(fā)、臨床轉化與商業(yè)化平臺。

　　公司首個核心產品赫基侖賽注射液(擬定)(CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel)是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，于2019年11月29日獲得國家藥品監(jiān)督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗(受理號:CXSL1800106)和治療復發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(受理號:CXSL1800107)。兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation， ODD)，有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。赫基侖賽注射液的第三個拓展適應癥已于2022年8月19日獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的臨床試驗默示許可，用于治療兒童及青少年(3-18周歲)r/r B-ALL患者。

　　公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續(xù)打造極具擴展性的具有國際競爭力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術平臺，工藝開發(fā)平臺，質量控制體系以及商業(yè)化生產基地。公司擁有多項發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點研發(fā)計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。