據(jù)媒體報(bào)道，由深圳艾欣達(dá)偉醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的廣譜靶向小分子藥物AST-3424于2020年8月獲得血液腫瘤的Ib//II期臨床批準(zhǔn)。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)AST-3424治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病臨床試驗(yàn)。目前相關(guān)臨床試驗(yàn)正在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院GCP I期病房開(kāi)展，并面向社會(huì)招募復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者(T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病及B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病)。

　　臨床前數(shù)據(jù)結(jié)果優(yōu)異，AST-3424被證實(shí)在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中安全有效

　　據(jù)了解，AST-3424具有的獨(dú)特作用機(jī)理和高度的靶向性，可殺傷AKR1C3過(guò)度表達(dá)的腫瘤細(xì)胞，而對(duì)正常細(xì)胞影響較小或無(wú)影響。這種高選擇的腫瘤細(xì)胞內(nèi)靶向激活和富集的特性，使AST-3424與傳統(tǒng)非選擇型烷基化藥物(如cyclophosphamide與ifosfamide)相比大大提高了有效性和安全性。

　　2015年，艾欣達(dá)偉董事長(zhǎng)段建新博士在美國(guó)癌癥研究學(xué)會(huì)(ACCR)公布研究成果時(shí)，即引起美國(guó)國(guó)家癌癥研究所(NCI)的注意。隨后，NCI與艾欣達(dá)偉初創(chuàng)團(tuán)隊(duì)合作展開(kāi)臨床前的藥效試驗(yàn)。臨床前數(shù)據(jù)表明，AST-3424擁有極強(qiáng)的治療藥效，并在實(shí)體腫瘤的一期臨床實(shí)驗(yàn)中，也沒(méi)有發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重的毒副作用。

　　中美同步開(kāi)展臨床試驗(yàn)，多種癌癥有望受益AST-3424全新靶點(diǎn)

　　腫瘤是很兇險(xiǎn)的疾病，沒(méi)有時(shí)間等待試錯(cuò)，救治不僅要診斷準(zhǔn)確，還要用藥準(zhǔn)確。用藥準(zhǔn)確又包括在開(kāi)發(fā)源頭上開(kāi)發(fā)的是準(zhǔn)確的藥物，藥物開(kāi)發(fā)好后使用準(zhǔn)確。作為艾欣達(dá)偉創(chuàng)新性開(kāi)發(fā)的AKR1C3新靶點(diǎn)藥物，AST-3424不僅能明確靶點(diǎn)精準(zhǔn)殺死腫瘤細(xì)胞，而且可用免疫組化染色法來(lái)測(cè)量AKR1C3表達(dá)量，籍此作為伴隨診斷選擇AKR1C3高度表達(dá)的患者進(jìn)行精準(zhǔn)治療，這在全球范圍內(nèi)還是首次實(shí)現(xiàn)。臨床前研究數(shù)據(jù)和理論數(shù)據(jù)也一致表明，只要檢測(cè)出某一腫瘤具有AKR1C3的高度表達(dá)，便可以通過(guò)AST-3424進(jìn)行治療殺死這種腫瘤細(xì)胞。根據(jù)過(guò)往的文獻(xiàn)，在多達(dá)15種實(shí)體腫瘤和血液腫瘤中AKR1C3均有高度表達(dá)，也就是說(shuō)這些病癥將來(lái)極大可能都能通過(guò)AST-3424進(jìn)行治療。

　　艾欣達(dá)偉的研究成果吸引著全球的目光。2018年艾欣達(dá)偉AST-3424(OBI-3424)率先獲得美國(guó)食品暨藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)，同時(shí)獲得肝癌和白血病兩個(gè)適應(yīng)癥的孤兒藥的認(rèn)定。2019年AST-3424正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的臨床試驗(yàn)許可，在高達(dá)14個(gè)瘤種中開(kāi)展臨床試驗(yàn)，由著名腫瘤專(zhuān)家秦叔逵教授和李進(jìn)教授主持肝癌等實(shí)體腫瘤的臨床研究，馬軍教授和王建祥教授主持T-細(xì)胞白血病和T-細(xì)胞淋巴瘤的臨床研究。

　　面向國(guó)內(nèi)招募患者，專(zhuān)家鼓勵(lì)患者參加安全有效的新藥臨床試驗(yàn)

　　此次招募的臨床試驗(yàn)研究對(duì)象是復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者(T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病及B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病)，盡管美國(guó)FDA在2005年批準(zhǔn)了針對(duì)該病癥治療的新藥奈拉濱，但效果有限，目前也尚未在中國(guó)獲批上市。目前這個(gè)領(lǐng)域的專(zhuān)家共識(shí)仍是鼓勵(lì)患者參加安全有效的新藥臨床試驗(yàn)，希望條件合適的招募對(duì)象，能夠積極參與臨床試驗(yàn)治療，爭(zhēng)取更長(zhǎng)的生存期。招募對(duì)象的主要入選標(biāo)準(zhǔn)如下——

　　1. 年齡18-65周歲。

　　2. 確診為復(fù)發(fā)或難治性費(fèi)城染色體陰性急性淋巴細(xì)胞白血病患者。

　　3. 東部腫瘤協(xié)作組體力狀態(tài)評(píng)分為≤ 2分。

　　4. 開(kāi)始使用研究藥物之前，既往抗白血病治療的所有非血液學(xué)毒性(脫發(fā)、疲乏或周?chē)窠?jīng)病變除外)必須均已恢復(fù)到1級(jí)或基線(xiàn)水平。

　　5. 實(shí)驗(yàn)室檢查符合方案規(guī)定。

　　6. 具有生育能力的女性患者應(yīng)在非哺乳期且治療開(kāi)始前5天內(nèi)妊娠試驗(yàn)結(jié)果呈陰性。具有生育能力的女性和男性受試者須從參加研究開(kāi)始與其伴侶一起使用有效的避孕手段，直到最后一次用藥后的6個(gè)月。

　　7. 自愿參加本研究，充分理解有關(guān)風(fēng)險(xiǎn)，依從性好，并且簽署知情同意書(shū)。

　　如果您或您的家人或朋友不幸患有該疾病，并且符合以上標(biāo)準(zhǔn)，可聯(lián)系研究機(jī)構(gòu)了解情況。在您簽署知情同意書(shū)后，研究醫(yī)生將根據(jù)您的具體情況完善相關(guān)檢查;篩選合格后，您將入選本研究接受免費(fèi)的藥物和檢查，專(zhuān)業(yè)醫(yī)護(hù)人員也將對(duì)您進(jìn)行定期觀察和隨訪(fǎng)。希望通過(guò)AST-3424的臨床試驗(yàn)治療，讓患者在創(chuàng)新藥物AST-3424中受益，也希望通過(guò)臨床研究突破多種癌癥治療困局，給中國(guó)乃至全球癌癥患者帶來(lái)更為安全有效的小分子靶向藥物。