一家希望將基因編程技術變?yōu)楝F實的公司最近獲得了全球制藥巨頭的支持。

　　估值960億美元的德國制藥公司拜耳(Bayer)在未來5年將會投資CRISPR Therapeutics至少3億美元的資金，用于開發(fā)CRISPR-cas9基因編程技術，治療血液病、失明、先天性心臟病的等疾病。

　　Bayer用3500萬美元，成為了CRISPR最大的股東。CRISPR-Cas9是科學家用健康基因交換有潛在缺陷的特殊基因的工具。目前為止，該技術還未在人體上試驗過(無法存活的人體胚胎除外)。

　　“這完全有可能實現，只是時間的問題，”CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官兼聯合創(chuàng)始人Rodger Novak博士表示，“這就是我們和 Bayer聯手的原因。我們知道這需要花時間，如果不合作完成，這個研發(fā)過程可能需要耗費更長時間。”

　　CRISPR Therapeutics成立于2014年，由Novak、Shaun Foy和Emmanuelle Charpentier聯合創(chuàng)辦，其研發(fā)基地主要位于劍橋。

　　10月，CRISPR Therapeutics與生物制藥公司福泰制藥( Vertex Pharmaceuticals)完成了一筆1.05億美元的交易，Novak表示與福泰的合作關系將主要集中在為技術獲取許可證明和發(fā)展藥物用途上，這與Bayer的合作不同。

　　Novak進一步解釋與Bayer的合作將使兩家公司深入研究像失明、血液病等疾病，這些方面Bayer是專家。

　　但CRISPR并不是唯一一家想嘗試把CRISPR技術運用在人體上的公司。另一家劍橋CRISPR公司Editas，由CRISPR先鋒 Jennifer Doudna和Feng Zhang創(chuàng)辦，其試圖在2017年將該技術運用在人體上。

　　”我們不是一家科技公司，”Novak說道，“但我們有能力在不遠的將來將基因翻譯技術運用到臨床醫(yī)學上?！?/p>

　　Novak表示公司將會有條不紊的一步步進行。

　　他希望公司能在2017年底將基因編程技術運用到人體細胞中。目前，CRISPR大部分進行的工作是將Cas9蛋白質和一個具備引導作用的RNA放入身體外的一系列細胞，兩者互相合作，將錯誤DNA切除并替換成健康DNA。